加快上市优先审评审批——《中华人民共和国药品管理法实施条例》给我们呈现的关键词（2）已增加最新：《年度药品审评报告》内容
《中华人民共和国药品管理法实施条例》（修订草案征求意见稿）由国家药监局综合司于5月9日公开征求意见，为期一个月。
《条例》共分十章条。分：总则6条、药品研制与注册34条、药品上市许可持有人11条、药品生产18条、药品经营18条、医疗机构药事管理24条、药品供应保障16条、监督管理25条、法律责任26条、附则3条。
条例的修订，可以看到几个关键词：鼓励创新、加快上市、优先审评审批……
最新：《年度药品审评报告》第三章专门对“药品加快上市注册程序”进行阐述，并对年度的“突破性治疗药物”、“附条件批准”、“优先审评审批”、“特别审批”情况予以总结。
本文讲讲在“鼓励创新”条件下的，“加快上市”和“优先审评审批”
法律法规的创新在先，才有明确的支持*策和制度建立。国家药监局及审评中心已经行动很多年。这次修订的药品管理法实施条例，已经从法规的大层面上基本搭起创新引导新药研发，突破性治疗推动药品加开上市的优先审评审批的逻辑。
本文试图做一些粗浅的罗列和理解，如下：
解读：《中华人民共和国药品管理法实施条例》，关于“加快上市优先审评审批”————————————————
第十条国务院药品监督管理部门建立突破性治疗药物、附条件批准上市、优先审评审批及特别审批制度，鼓励药物研发创新，缩短药物研发和审评进程。国务院药品监督管理部门应当明确范围、程序、支持*策等要求，支持符合条件的药品加快上市。
对法规条文的思维导图，解析：
条例的第十条是顺应着第九条的总体医药发展思路而成，对于引导中国医药研发、临床研究、药品上市具有方向性意义。
《征求意见稿》中公布了许多鼓励创新药研发的措施，其中包括：
支持以临床价值为导向的药物创新；
设立加快药品上市的通道，缩短药物研发和审评进程；
鼓励儿童用药、罕见病药品的研发；
鼓励短缺药品的研制和生产，对临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药予以优先审评审批
在公共健康目的或者在国家出现紧急状态时，对授予专利强制许可的药品按照规定优先审评审批
国家鼓励儿童用药品的研制和创新，对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期；国家鼓励罕见病药品的研制和创新，对批准上市的罕见病新药，在持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期。
征求意见稿还增加了药品专利纠纷早期解决机制，对首个挑战专利成功并首个获批上市的化学仿制药给予12个月的市场独占期。
已有法规的回顾年最新版《药品注册管理办法》，第四章：药品加快上市注册程序，对可以加快上市和有限审评审批的条件、程序已经有详细规定。
现整理和摘录“优先审评审批”的要求供大家参考。
解读：《药品注册管理办法》第四章：药品加快上市注册程序(优先审评审批程序)年度药品审评报告（最新：）
自《药品注册管理办法》发布以来，年度CDE药品加快上市注册程序情况
突破性治疗药物程序：年受理的注册申请中，申请适用突破性治疗药物程序的注册申请件。经综合评估、公示，53件（41个品种）纳入突破性治疗药物程序，覆盖了新型冠状病*感染引起的疾病、非小细胞肺癌、卵巢癌等适应症。
附条件批准程序：年建议批准的件NDA中，共有60件（38个品种）经附条件批准后上市，占比18.58%。
优先审评审批程序：年共件注册申请（69个品种）纳入优先审评审批程序。其中，符合附条件批准的药品41件，占比35.65%，符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格34件，占比29.57%。药审中心优先审评资源逐年加大向具有临床优势的新药、儿童用药、罕见病药物注册申请倾斜。
-年根据现行《药品注册管理办法》纳入优先审评审批程序的注册申请量（件）
图表数据来源：国家药品监督管理局：年度药品审评报告（-6-1）
特别审批程序：年审结81件纳入特别审批程序的注册申请（新冠病*疫苗和治疗药物），其中，批准新冠病*疫苗IND12件，建议批准新冠病*疫苗NDA5件（均为附条件批准上市），分别为4件新型冠状病*灭活疫苗（Vero细胞）、1件重组新型冠状病*疫苗（5型腺病*载体）；批准新冠病*治疗药物IND15件，分别为小分子抗病*药物4件，中和抗体9件，其他类药物2件；建议批准新冠病*治疗药物NDA5件，分别为清肺排*颗粒、化湿败*颗粒、宣肺败*颗粒、新冠病*中和抗体联合治疗药物安巴韦单抗注射液（BRII-）及罗米司韦单抗注射液（BRII-）；批准涉及新冠病*相关补充申请44件。
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第二十八条国家鼓励儿童用药品的研制和创新，支持药品上市许可持有人开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、新剂型、新规格，对儿童用药品予以优先审评审批。在药物研制和注册申报期间，加强与申办者沟通交流，促进儿童用药品加快上市，满足儿童患者临床用药需求。
对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期，期间内不再批准相同品种上市。
鼓励申请人在提交药品上市许可申请时提交儿童剂型、规格和用法用量等的研发计划。
对法规条文的思维导图，解析：
中国儿科药市场一直承受着来自研发、市场两个方面的制约因素、发展速度相对缓慢。研究开发难度大。归结因素：
儿童病人群可分为不同的年龄层次，需要针对不同的年龄层次进行临床试验。
儿童药品针对的疗效和安全性要求更高，增加了临床试验的风险和难度。
儿童药品临床试验的病人招募难度较大，从而增加了研发成本。
未来一段时期内，儿科药市场利好与限制因素共存的现实情况，将是国内制药企业儿科战略制定过程中的重要挑战。
市场、*策的相关变化将会给制药企业带来怎样的发展机会？制药企业应该选择聚焦哪些儿科相关的疾病领域或市场细分？这些机会之中，哪些细分的机会更容易把握？制药企业如何规划儿科产品组合才能够获得最大的商业回报？
在国家*策层面，国家药监局及审评中心的的确在做大量基础工作，三次发布鼓励研发申报儿童药品清单，具体指导儿童用药的研究指南。具体分析，详见“鼓励创新”篇之：儿童用药。
最新：年6月1日，最新发布的NMPA《年度药品审评报告》载明，年国家新批准儿童用药物：
药品名称
批准适应症
利司扑兰口服溶液用散
适用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
达妥昔单抗β注射液
适用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤和伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤的儿童患者。
顺铂注射液
新增批准了儿童用法用量，其获批上市保障了儿童临床合理用药。
盐酸氨溴索喷雾剂
本品种为适合儿童使用剂型的改良型新药，适用于治疗2-6岁儿童的痰液粘稠及排痰困难。
盐酸头孢卡品酯颗粒
适用于儿童对头孢卡品敏感的菌所致的下列感染：皮肤软组织感染、淋巴管和淋巴节炎、慢性脓皮病；咽炎、喉炎、扁桃体炎（包括扁桃体周炎，扁桃体周脓肿）、急性支气管炎、肺炎；膀胱炎、肾盂肾炎；中耳炎、鼻窦炎；猩红热。
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第二十九条国家鼓励罕见病药品的研制和创新，支持药品上市许可持有人开展罕见病药品研制，鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发，对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批。在药物研制和注册申报期间，加强与申办者沟通交流，促进罕见病用药加快上市，满足罕见病患者临床用药需求。
对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的，终止市场独占期。
对法规条文的思维导图，解析：
年5月，国家卫健委等五部委联合发布《第一批罕见病目录》，共收录种(类)罕见病，同月，国家卫健委发布《罕见病目录制订工作程序》，将分批遴选目录覆盖病种，对目录进行动态更新；更新时间原则上不短于2年。纳入目录的病种应同时满足以下条件：
国内外有证据表明发病率或患病率较低；
对患者和家庭危害较大；
有明确诊断方法；
有治疗或干预手段、经济可负担，或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。
年2月，国家卫健委发布关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知，首批遴选家医院组建罕见病诊疗协作网，包括1家国家级、32医院和医院。同月，国家卫健委发布《罕见病诊疗指南（年版）》。10月，发布关于开展罕见病病例诊疗信息登记工作的通知，组织开发中国罕见病诊疗服务信息系统。
罕见病药物可及仍然需要特别